新華社武漢9月17日電(記者俞儉)武漢科技大學(xué)青年教師、湖北省“楚天學(xué)子”姚凱運(yùn)用干細(xì)胞療法,讓先天性眼盲的小鼠首次見(jiàn)到了光明。這一研究成果8月底發(fā)表在國(guó)際期刊《自然》上,立即引起關(guān)注。
人類和哺乳動(dòng)物眼體里的感光神經(jīng)細(xì)胞一旦死亡,無(wú)法自主再生,結(jié)果就是失明。全球有上億人因患神經(jīng)退行性疾病而造成視力損傷致盲,還有數(shù)十萬(wàn)先天性失明者終身生活在漆黑里,臨床上尚無(wú)有效的治療手段。
姚凱結(jié)合干細(xì)胞與基因療法,歷時(shí)5年開(kāi)發(fā)出“兩步法”的對(duì)策,先培育出攜帶轉(zhuǎn)基因的有效、無(wú)毒的病毒,注入先天性眼盲的小鼠眼睛里,激活Müller細(xì)胞(視網(wǎng)膜內(nèi)的神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞,負(fù)責(zé)支持、滋養(yǎng)周圍的神經(jīng)元),再?gòu)?0萬(wàn)種以上的蛋白質(zhì)中挑選出所需的3種促進(jìn)神經(jīng)元分化的轉(zhuǎn)錄因子,不斷調(diào)整病毒的劑量和優(yōu)化時(shí)間間隔,成功地喚醒了Müller細(xì)胞的神經(jīng)元再生機(jī)制。
姚凱說(shuō),通過(guò)對(duì)小鼠的大腦活動(dòng)測(cè)量結(jié)果證實(shí),這些新生神經(jīng)元成功地整合到視覺(jué)通路中,并將光信號(hào)傳遞給了大腦視覺(jué)皮層,先天性眼盲的小鼠產(chǎn)生了視覺(jué)反應(yīng)。
多位國(guó)際眼科專家均表示,此項(xiàng)研究為基因治療和干細(xì)胞治療領(lǐng)域內(nèi)的突破性成果,特別是在利用內(nèi)源性干細(xì)胞治療遺傳性疾病方面做出了創(chuàng)造性發(fā)展。
“這項(xiàng)成果已經(jīng)在神經(jīng)生物學(xué)領(lǐng)域走得非常遠(yuǎn)了?!薄蹲匀弧冯s志兩位評(píng)委高度評(píng)價(jià)這一研究成果:“這項(xiàng)工作極其重要,把Müller細(xì)胞誘導(dǎo)為新的神經(jīng)細(xì)胞,以前在哺乳動(dòng)物中從未發(fā)生過(guò)。”
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